SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 269: Orientering om Medicinrådets gennemgang af, hvordan Medicinrådet princip for princip har taget hensyn til Folketingets 7 principper for prioritering for sygehusmedicin ifbm. afgørelsen om at afvise Spinraza som standardbehandling, fra sundhedsministeren

Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del Bilag 269
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Sundhedsministeren

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg

Dato: 23-03-2018

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPRHH

Sagsnr.: 1802085

Dok. nr.: 566989

Vedr. samrådsspørgsmål BE, BF og BG

Forud for samråd den 3. april 2018 om samrådsspørgsmål BE, BF og BG fremsendes

hermed til orientering Medicinrådets gennemgang af, hvordan Medicinrådet princip

for princip har taget hensyn til Folketingets 7 principper for prioritering for

sygehusmedicin ifbm. afgørelsen om at afvise Spinraza som standardbehandling.

Nedenstående gennemgang vurderes særlig relevant i forhold til besvarelsen af

samrådsspørgsmål BE.

Medicinrådet har den 14. marts 2018 oplyst følgende:

”I

det følgende gennemgås Medicinrådets iagttagelse af Folketingets syv principper

for prioritering af sygehuslægemidler i vurderingen og anbefalingen vedrørende

nusinersen (Spinraza) til spinal muskelatrofi. Hvor det er relevant, har Medicinrådet

endvidere kommenteret mere generelt på anvendelsen af det enkelte princip.

1. Faglighed

Faglig ekspertise og udvalg med faglige eksperter er en integreret del af Medicin-

rådets konstruktion. For hvert sygdomsområde nedsætter Medicinrådet et fagudvalg

med 10-12 personer, der består af læger med behandlingsansvar eller særlig

ekspertise fra regionerne, farmaceuter, patientrepræsentanter mv. Der lægges ved

sammensætningen af fagudvalget vægt på, at den ledende faglige ekspertise i landet

er repræsenteret i udvalget.

Fagudvalgene foretager grundige, systematiske, kliniske vurderinger af lægemidlet,

og disse vurderinger udgør det faglige grundlag for Medicinrådets anbefalinger.

Det sker inden for rammerne af Medicinrådets metoder, der er beskrevet i

”Metodehåndbog

for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale

vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi”

(http://medicinraadet.dk/media/6309/metodehaandbog-12-nye-laegemidler_med-

aendringslog_opd05122017.pdf).

Fagudvalgene forholder sig ikke til omkostningerne ved at anvende lægemidlet, og de

kender ikke den forhandlede pris for lægemidlet. Den faglige vurdering foregår

uafhængigt af de økonomiske vurderinger af lægemidlet.

Når Medicinrådet modtager en foreløbig ansøgning om et nyt lægemiddel,

udarbejder det relevante fagudvalg en protokol, der definerer de faglige kriterier, der

skal ligge til grund for vurderingen af lægemidlet. Fagudvalgets udkast til protokol

godkendes af Medicinrådets formænd efter dialog med fagudvalget.

SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 269: Orientering om Medicinrådets gennemgang af, hvordan Medicinrådet princip for princip har taget hensyn til Folketingets 7 principper for prioritering for sygehusmedicin ifbm. afgørelsen om at afvise Spinraza som standardbehandling, fra sundhedsministeren

Fagudvalget vurderer derefter de studier af det pågældende lægemiddel, som den

ansøgende virksomhed har indsendt, og udarbejder et udkast til en kategorisering af

lægemidlets kliniske merværdi, som fagudvalget præsenterer for og drøfter med

Rådet. Når Rådet har godkendt kategoriseringen af lægemidlet, er fagudvalgets

arbejde afsluttet.

Fagudvalget involveres ikke i Rådets drøftelser om anbefalingen vedrørende

lægemidlet.

2. Uafhængighed

Medicinrådet er et uafhængigt råd. Hverken Danske Regioner eller de fem regioner

har nogen instruktionsbeføjelse i forhold til Medicinrådet. Det er således alene

Medicinrådet, som beslutter, om et lægemiddel anbefales som mulig

standardbehandling.

Princippet om uafhængighed sikres endvidere gennem stringente krav til de enkelte

rådsmedlemmers, fagudvalgsmedlemmers og sekretariatsmedarbejderes habilitet.

Medicinrådet har besluttet, at alt arbejde i Medicinrådet som minimum er underlagt

samme habilitetsregler som beskrevet i forvaltningsloven. Ingen, der deltager i

Medicinrådets arbejde, kan medvirke ved beslutninger, vurderinger, anbefalinger og

lignende i et sagsforløb, hvis den pågældende ville have været inhabil, såfremt

beslutningen havde været en afgørelse i forvaltningslovens forstand.

Medicinrådets habilitetspolitik og de under princip 1 om faglighed nævnte

retningslinjer for faglighed sikrer, at Medicinrådets anbefalinger og vejledninger ikke

er påvirket af uvedkommende hensyn, men hviler på objektive, saglige kriterier.

Medicinrådet har meget klart markeret de høje krav, Rådet stiller til objektivitet og

uafhængighed hos de personer, der medvirker til, og i de processer der leder frem til,

udarbejdelsen af Rådets anbefalinger vedrørende mulig anvendelse af et nyt

lægemiddel som standardbehandling. En markering, der har givet anledning til

betydelig opmærksomhed.

I Medicinrådets behandling af anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza) er

uafhængigheden iagttaget ved, at den faglige vurdering, som Medicinrådets metoder

og processer foreskriver, er udarbejdet af fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi.

Fagudvalget har p.t. 11 medlemmer; sammensætningen og medlemmernes

habilitetserklæringer er offentliggjort på Medicinrådets hjemmeside.

Rådet traf beslutningen om anbefalingen. Som beskrevet i Medicinrådets

kommissorium kan ingen andre end rådsmedlemmerne pålægge Rådet at træffe

bestemte beslutninger. Sammensætningen af Rådet og rådsmedlemmers

habilitetserklæringer er offentliggjort på Medicinrådets hjemmeside.

Medicinrådets habilitetspolitik:

http://medicinraadet.dk/ommedicinraadet/habilitet

Medicinrådets kommissorium:http://medicinraadet.dk/media/6642/redigeret-

kommissorium.pdf

3. Geografisk lighed

Medicinrådets beføjelse er alene at anbefale, hvorvidt et nyt lægemiddel kan

anvendes som mulig standardbehandling.

Side 2

Medicinrådet udarbejder fagligt kvalificerede beslutningsgrundlag (anbefalinger) til

de fem regioner. Anbefalingerne er ikke bindende for regionerne, og Medicinrådet kan

derfor ikke sikre geografisk lighed, men alene skabe et stærkt fagligt fundament for at

regionerne kvalificeret kan vælge deres behandlingsstrategier.

For at facilitere geografisk lighed indgår behandlende læger fra de tre regioner i

Danmark, som behandler børn med SMA (Region Hovedstaden, Region Syddanmark

og Region Midtjylland) samt fra de to øvrige regioner i Medicinrådets fagudvalg

vedrørende spinal muskelatrofi SMA. I Rådet er der endvidere repræsentanter fra alle

fem regioner.

4. Åbenhed

Medicinrådet skaber størst mulig åbenhed om arbejdet og muliggør, at alle kan følge

og læse om processer, metoder, kriterier og dokumenter vedrørende konkrete

vurderinger.

Medicinrådet gør i videst muligt omfang dokumenter tilgængelige på Medicinrådets

hjemmeside

–

det gælder blandt andet dagsordener og referater fra rådsmøder,

habilitetserklæringer, sammensætning af fagudvalg, anbefalinger,

vurderingsrapporter, protokoller m.v.

Alle kan i procesindikatoren for en vurdering på Medicinrådets hjemmeside følge med

i processen og læse offentliggjorte dokumenter, efterhånden som ansøgningen

behandles. Dermed kan alle følge med i grundlaget og begrundelse for

anbefalingerne, jf. transparensdirektivets krav.

For anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza) har Medicinrådet løbende

offentliggjort relevante dokumenter. Alle kan derfor læse fagudvalgets protokol for

vurderingen, vurderingen af klinisk merværdi samt Rådets anbefaling. Endvidere kan

man se sammensætning af og habilitetserklæringerne for fagudvalget vedrørende

spinal muskelatrofi.

5. Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin

Medicinrådet vurderer ansøgninger om nye lægemidler og nye indikationer på 12

uger, fra virksomheden bag et lægemiddel indsender en endelig ansøgning. Det er

hurtigere end flere af de lande, vi normalt sammenligner os med. Medicinrådet har

vurderet nusinersen (Spinraza) på 16 uger. Vurderingen kunne have været gennem-

ført på 12 uger, men blev forsinket fordi den ansøgende virksomhed valgte at udskyde

deres prisforhandlinger.

Medicinrådet offentliggjorde, som det første land i Skandinavien, den 12. oktober

2017 den første anbefaling om ibrugtagning af nusinersen (Spinraza). Anbefalingen

om ibrugtagning begrænser sig til patientgruppen med den alvorligste type af spinal

muskelatrofi (SMA type I) samt til præsymptomatiske spædbørn, som er spædbørn

med en genetisk disposition for SMA, men som endnu ikke har udviklet symptomer.

Tidspunkt for anbefalinger i udvalgte europæiske lande

–

bemærk at

sundhedssystemerne ikke er direkte sammenlignelige:

1 Norge:

https://nyemetoder.no/metoder/nusinersen-spinraza

Sverige:

http://www.janusinfo.se/Documents/Nationellt_inforande_av_nya_lakemedel/Nusinersen-

(Spinraza)-171220.pdf

Finland:

https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/osallistuminen/432/kysely/

Side 3



Norge: Første anbefaling om ikke at ibrugtage nusinersen (Spinraza) blev

offentliggjort den 23. oktober 2017.

Sverige: Anbefalingen om at ibrugtage nusinersen (Spinraza) til en

begrænset patientgruppe blev offentliggjort den 20. december 2017.

Finland: Finlands anbefaling om ibrugtagning af nusinersen (Spinraza) til en

begrænset patientgruppe blev offentliggjort den 15. januar 2018.

Tyskland: Tysklands anbefaling om at ibrugtage nusinersen (Spinraza) blev

offentliggjort den 21. december 2017.

Holland: Holland har for nuværende en midlertidig ordning, som gør

nusinersen (Spinraza) tilgængelig for en begrænset patientgruppe.

Ordningen gælder indtil 1. maj 2018.

England: England forventer først at offentliggøre en anbefaling den 21.

november 2018.

6. Mere sundhed for pengene

Medi i rådet iagttager pri ippet o ” ere su dhed for pe ge e” i alle a efali ger

ved at vurdere, om der er et rimeligt forhold mellem prisen og den kliniske merværdi,

lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende

standardbehandling.

Medi i rådet a ve der A gros’ su dhedsøko o iske a alyse so

økonomiske del af den samlede vurdering.

gru dlag for de

I anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza) har Medicinrådet vurderet, at der

ikke er et rimeligt forhold mellem prisen på nusinersen (Spinraza) og den

dokumenterede effekt af at tage nusinersen (Spinraza) i brug som

standardbehandling til spinal muskelatrofi.

7. Adgang til behandling

Medicinrådets opgave er at vurdere, om lægemidler kan anbefales som mulig

standardbehandling til en patientgruppe. Medicinrådet tager ikke stilling til

behandling af enkelte patienter, men udarbejder fagligt veldokumenterede

vurderinger af de nye lægemidlers kliniske kvalitet så den enkelte behandlende læge

og sygehusafdelingerne har et kvalificeret grundlag for deres valg af behandling.

Eksperterne i fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi har valgt at opdele deres

vurderinger, så de dækker alle typer af spinal muskelatrofi for at sikre en faglig

vurdering, der bedst muligt støtter lægen i at foretage et kvalificeret valg til

behandling af patienten.

Medicinrådets metoder, der er fastlagt af Danske Regioner, vil af og til udfordre det

syvende princip, om at alle patientgrupper, store som små, skal have lige adgang til

behandling. Medicinrådet tager højde for dette ved at inddrage

”alvorlighedspri ippet” i vurderi ge . Ved Medi i rådets udar ejdelse af

anbefalingen vedrørende nusinersen (Spinraza) var alvorlighedsprincippet således et

væsentligt element i Rådets overvejelser.”

Tyskland:

https://www.g-ba.de/downloads/40-268-4722/2017-12-21_AM-RL-

XII_Nusinersen_D-294_TrG.pdf

Holland:

https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2017/12/11/akkoord-over-spinraza

England:

https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-ta10281

Side 4

Danske Regioner desuden bl.a. supplerende oplyst følgende den 14. marts 2018 ift.

det 7. princip om adgang til behandling:

”Oprettelsen

af Medicinrådet ændrer ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den

behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient

vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten

lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en

lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved

behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen

forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, om man kan

anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe

endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid

foregå protokolleret og med systematisk opfølgning.

Det kan oplyses, at Danske Regioner har drøftet muligheden for at få behandling med

lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet, med regionernes

sundhedsdirektører. Sundhedsdirektørerne er enige i den procedure, som er beskrevet

ovenfor, og som samtidigt vil leve op Folketingets 7. princip.”

Med venlig hilsen

Ellen Trane Nørby

Side 5